Gedeelde ambitie:

Een Nederlands wenkend perspectief voor de Zeldzame Ziekte Patiënt in 2030

Voor patiënten die lijden aan een zeldzame ziekte zijn het veelbelovende, maar ook spannende tijden. De afgelopen 15 jaar nam de algemene bekendheid van zeldzame ziekten en het besef van hun grote impact toe. Er kwamen verschillende nieuwe weesgeneesmiddelen beschikbaar voor patiënten en vandaag de dag zijn er meer weesgeneesmiddelen in ontwikkeling dan ooit tevoren.

Dat is mooi nieuws, maar we zijn er nog niet. Met naar schatting 5000-8000 zeldzame ziekten zijn de 93 door de EMA goedgekeurde weesgeneesmiddelen een druppel op een gloeiende plaat. In het huidige ontwikkelingstempo zal het nog veel te lang duren voordat we in de behoeften van elke individuele patiënt kunnen voorzien. Patiënten die lijden aan een zeldzame ziekte hebben dezelfde rechten als andere patiënten, en moeten in gelijke mate kunnen profiteren van gezondheidszorg.

Wanneer we de zeldzame ziekte patiënt echt een betere toekomst willen bieden, dan moeten we een aantal uitdagingen het hoofd bieden. We moeten veel meer weesgeneesmiddelen ontwikkelen en we moeten dat veel sneller doen. De toegang tot de patiënten van bestaande én toekomstige effectieve behandelingen moet gegarandeerd zijn. En dit alles binnen de kaders van een duurzaam zorgstelsel. Er is in de afgelopen jaren veel progressie geboekt in de ontwikkeling van innovatieve weesgeneesmiddelen, maar om de kansen te verzilveren moet ook het regelgevend kader rondom registratie en toegang mee evolueren. Vooruitgang vergt hoe dan ook een gezamenlijke inzet en gedeelde ambitie.

Tijdens het Rare Disease Symposium op 30 maart 2017, hebben we samen, over het gehele ontwikkeltraject van weesgeneesmiddelen, vier speerpunten gedefinieerd die cruciaal zijn voor de realisatie van onze ambitie voor 2030:

  • Betrokkenheid van patiënten in elk denkbaar stadium van het ontwikkeltraject van weesgeneesmiddelen.
  • Het uitwerken van snellere, alternatieve mogelijkheden voor het ontwikkelen van op maat gemaakte weesgeneesmiddelen.
  • Het verkennen van alternatieve methoden die zorgen voor voortvarende registratie en toegang tot weesgeneesmiddelen, bij voorkeur binnen een gepersonaliseerd kader.
  • Een blijvend duurzaam zorgstelsel, waarin de balans tussen kosten en waarde van zorg, en prikkels om innovatie te stimuleren hand in hand gaan.

Het Rare Disease Symposium en deze gedeelde ambitie is het startpunt van een constructieve dialoog om oplossingen voor de drie speerpunten te identificeren en te realiseren. Op basis van onze gedeelde ambitie kunnen we samen de toekomst voor zeldzame ziekte patiënten vormgeven.

Ja, ik steun deze ambitie en wil me graag inzetten om samen een betere toekomst voor zeldzame ziekte patiënten in Nederland te realiseren, op basis van de speerpunten hierboven.