Rare Disease Symposium: challenging the status quo

De tweede editie van het HollandBIO-PSR Rare Disease Symposium op 18 april was een groot succes. Geholpen door een stralend zonnetje, zochten sprekers en deelnemers in een positieve en constructieve setting naar oplossingen voor de uitdagingen binnen het zeldzame ziekte domein. De zalen zaten vol, en iedereen in het gemêleerde publiek leek de urgentie om tot oplossingen te komen te voelen. Hoe zorgen we dat zeldzame ziekte patiënten in 2030 beter af zijn? En wie kan wat bijdragen om deze ambitie te realiseren? 

Een samenvatting van de verschillende presentaties en sessies, met een selectie aan foto’s vind je hieronder. 

Plenair programma

Business Ecosystemen

Henry Robben, Professor Marketing, Nyenrode Business Universiteit
Volgens Henry Robben verwoord dr. Paul Janssen het probleem perfect: “Als je een ziekte hebt, dan kun je het best hopen dat het een populaire ziekte is”. Maar wat als je een zeldzame ziekte hebt, waar nog geen behandeling voor is? Henry opperde een Big Hairy Audacious Goal (een giga groots, inspirerend, wereldverbeterend, lijkt-bijna-onhaalbaar, uitdagend doel) voor 2030: alle zeldzame ziektes behandelbaar! Henry kwam niet met pasklare oplossingen, maar zette het publiek wel aan het denken. Hij daagde de aanwezigen uit de gezondheidszorg te zien als een business ecosysteem. Partijen in een ecosysteem hebben maar één belang, en dat is de gezondheid van het systeem. Elke partij draagt bij aan de gezondheid van het systeem en krijgt in ruil wat zij nodig heeft om te overleven. De vraag die nog lang bleef nagalmen luidde: wat ga jij morgen doen binnen het ecosysteem om onze grote harige doelstelling in 2030 te realiseren?

Lijden vs leiden

Fred Cuijpers, patiënt expert hemofilie
Het verhaal van de tweede spreker, Fred Cuijpers, maakte diepe indruk op de zaal. Hij vertelde over zijn leven, als mens en patiënt, en sprak over de continue keuze tussen lijden en leiden. Met verschillende kinderfeestjes als voorbeeld illustreerde Fred het belang van verantwoordelijkheid en zelfredzaamheid onder patiënten. Net wat meer preventieve stollingsfactoren en de feestjes worden er een stuk spannender – en dus aantrekkelijker op. Zijn oproep? Leer patiënten wat ze wel en niet kunnen veranderen en geef hen verantwoordelijkheid over hun eigen behandeling. Als zij zich optimaal kunnen behandelen, plukken we daar in de hele zorg de vruchten van.

Break-out sessies

Na deze inspirerende keynotes splitsten de deelnemers zich op in break-out sessies. In elk van de vier sessies zoomden sprekers en aanwezigen in op specifieke uitdagingen binnen het domein van zeldzame ziekten. 

De trial van de toekomst

De stijging van het aantal weesgeneesmiddelen en de trend naar “personalized medicine” vragen om alternatieve manieren van klinisch onderzoek, omdat de gouden standaard, de Randomized Controlled Trial, niet altijd meer past. Wat zijn alternatieven en hoe gaan we om met deze alternatieven bij registratie en vergoeding van weesgeneesmiddelen? Of te wel, hoe zit de trial van de toekomst eruit? Hierover bogen Violeta Stoyanova (CBG), Ad Schuurman (ZiN), Ronald van der Geest (3D-PharmXchange) en Bart van der Lelie (Lysiac) zich onder leiding van moderator Marc Kaptein (Pfizer). Violeta ging in op de uitdagingen wanneer je een klinische studie ontwerpt voor (zeer) kleine populaties. Hoe definieer je een ziekte? Welke patiënten includeer je in je onderzoek? Is er voldoende focus op kinderen? Welke uitkomsten zijn klinisch relevant? Innovatieve methodes die aan bod kwamen waren onder andere het gebruik van ‘adaptive trial designs’, Bayesiaanse statistiek en Real World Evidence. Uiteindelijk is het voor de regulator het belangrijkste dat men een significant voordeel kan aantonen. Ad legde uit hoe de toegang tot weesgeneesmiddelen baat kan hebben bij vroege dialogen tussen patiënten, verzekeraars, autoriteiten en ontwikkelaars. Dat deed hij aan de hand van een mooi Europees ecosysteem op dit vlak: MoCA (Mechanism of Coordinated Access to orphan medicinal products), waarin stakeholders vrijwillig samenwerken. Ronald vertelde enthousiast over de voordelen, met name voor kleine bedrijven, van het gebruik van platform trials: een manier om meerdere therapieën in de context van één ziekte te onderzoeken of juist om een enkele therapie voor meerdere indicaties te onderzoeken, bijvoorbeeld in de oncologie. Bart sloot de sessie af met een interessant betoog voor een alternatief voor weesgeneesmiddelenonderzoek en -pakketbeoordeling, namelijk Individuele Gecontroleerde Toelating en daaruit voortvloeiend een Personalised Entry Program (PEP) voor vergoeding: alleen patiënten bij wie de behandeling aantoonbaar effectief is, krijgen vergoeding.

Wat komt er na QALY?

Om zeldzame ziekte patiënten van geneesmiddelen te voorzien, vragen én betalen we soms meer dan het omstreden bedrag van tachtigduizend euro per in goede gezondheid gewonnen levensjaar. Terecht of niet? Onder leiding van Patrick Ooms (KWF) reflecteerden Marc Pomp (gezondheidseconoom), Tim Kanters (IMTA) en Eelko den Breejen (Biogen) op de houdbaarheid van de QALY. Hoewel de meningen uiteen liepen, van ‘boterzacht’ tot ‘zeer valide’, zag iedereen ruimte voor verbetering en alternatieven. Denk aan de inzet van registers voor de verzameling van bewijs in de praktijk. Ook valt er winst te behalen met internationale HTA-samenwerking en betere afstemming van toelatingseisen tussen EMA, CBG en ZIN. Voor behandelingen die daadwerkelijk een verschil maken in het leven van de patiënt ontkom je bij deze eisen bovendien niet aan feedback van de beroepsgroep en patiënt zelf. En wat betreft het kostenplaatje? Daar lijken heldere afspraken en budgetten het advies. Eén pot geld voor alle hoogtechnologische innovaties bijvoorbeeld, of de invoer van een new orphan drug deal, waarbij we aan de poort afspraken vastleggen over de prijsdaling naar marktexclusiviteit. Kortom: ideeën te over!

Hoe gaan we dat betalen?

Iedereen wil een beter leven voor zeldzame ziekte patiënten en niemand is tegen baanbrekende geneesmiddelen en behandelmogelijkheden. Maar zonder de olifant in de kamer te benoemen, komen we nergens. In een sessie onder leiding van Casper Paardekooper (Vintura) stond dan ook de hamvraag centraal: hoe gaan we dat betalen? De rode draad van de sessie: de transitie naar sturen op uitkomsten, in plaats van belonen op volume. Richard Heijink (NZa) zag binnen de medisch specialistische zorg mogelijkheden in slimme contracteringsvormen en Amr Makady liet zien hoe het Zorginstituut pioniert richting uitkomst gedreven pakketbeoordeling. De presentatie van Ward Bijlsma (Menzis) gaf weer hoe value-based healthcare langzaam maar zeker vorm krijgt en tot slot illustreerde Ulrike Jacobi (Amgen) wat de rol van een biofarmaceutisch bedrijf binnen zo’n uitkomst gedreven ecosysteem kan zijn. Het moge duidelijk zijn: de uitdaging is complex en vereist nauwe samenwerking. Allemaal om tafel, of op een podium in dit geval, is in ieder geval een mooie eerste stap.

Vroege toegang: right-to-try?

Hoe moeten we omgaan met de vraag om vroege toegang van patiënten met een zeldzame ziekte? Daniel de Boer (ProQR) stelde de vraag aan verschillende experts. In plaats van Right-To-Try’ stelt Elizabeth Vroom (Duchenne Parent Project) liever de vraag ‘Wise-To-Try?’ Dat ligt geheel aan hoeveel er al over het medicijn bekend is. Maar, zo pleitte Elizabeth, maak het medicijn wel onmiddellijk beschikbaar zodra de EMA het heeft goedgekeurd. Rieke van der Graaf (UMC Utrecht) ging vooral in op de ethische kanten van de discussie. Zij gaf aan dat er in het huidige systeem verbeteringen mogelijk zijn, maar dat de nieuwe Amerikaanse ‘right-to-try’ wetgeving geen echte verandering betekent. Bovendien is het in de VS nu onduidelijk wie de risk/benefit balans voor de patiënt gaat waarborgen. Een andere moeilijkheid is dat een nieuwe regeling voor vroege toegang het vinden van patiënten voor de klinische studiemogelijk in het gedrang brengt. Inez de Graaf (Treeway) herkende dit probleem. Binnen haar bedrijf, opgericht door en voor ALS-patiënten, is er lang gewikt en gewogen over welke koers uiteindelijk het beste is voor de patiënt. De conclusie daaruit was dat het eerste doel moet zijn om voor ALS-patiënten een medicijn wereldwijd beschikbaar te stellen. Inez stelt dat vroege toegang mogelijk moet zijn, onder de voorwaarde dat het de registratie van het medicijn niet vertraagt of in de weg zit.

 

Lagerhuisdebat

Volgens beproefd recept sloten we ook deze editie van het Rare Disease Symposium af met een Lagerhuisdebat. Kamp “eens” en kamp “oneens” gingen onder toezicht van debater Roderik van den Bos (DebatAcademie) in strijd om de meerderheid. De stellingen, soms pittig, kwamen voort uit de sessies van de dag. Tot grote vreugde van de jury werd door de deelnemers niet alleen geschermd met argumenten op groepsniveau, maar trok een enkeling ook een maatwerk-aanpak van stal. Een tactiek die juist binnen het weesgeneesmiddeldomein van onschatbare waarde is.

Na deze dag staat als een paal boven water dat we elkaar binnen het business ecosysteem van de zorg hard nodig hebben om onze Big Hairy Audacious Goal te verzilveren! Aan ideeën in onze innovatieve sector gelukkig geen gebrek. Laten we ons mooie Nederland vooral gebruiken als proeftuin voor een gezond gezondheidsecosysteem. Kunnen we door experimenten op kleine schaal balans vinden tussen gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid? Wat heb jij daarvoor nodig? En wat heb jij het systeem te bieden? Wij horen het graag over twee jaar, tijdens de volgende editie van het Rare Disease Symposium. Let’s challenge the status quo, together, today.

Fotographie: Nils van Houts